F.D.A.-ის პანელმა ალცჰეიმერის ახალ წამალზე უარყოფითი რეკომენდაცია გასცა





მეცნიერება

F.D.A.-ის პანელმა ალცჰეიმერის ახალ წამალზე უარყოფითი რეკომენდაცია გასცა




წამალი, სახელად  Aducanumab, რომელსაც ამერიკული კომპანია Biogen აწარმოებს, ორი ათწლეულის შემდეგ პირველი მედიკამენტია, რომელიც, თუ დამტკიცდა, ალცჰეიმერის სამკურნალოდ უნდა გამოიყენონ. ამერიკის  სურსათისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციის [F.D.A.] საკონსულტაციო საბჭომ 13 ნოემბერს გამოაცხადა, რომ  ამ მედიკამენტის ეფექტურობის: ადამიანის კოგნიტური ფუნქციების დაქვეითების შერბილება-შენელებაში სიძლიერის შესახებ მონაცემები საკმარისი  არ არის და მისი ახლა დამტკიცება პაციენტებისა და მათი ახლობლებისთვის დიდი ვერაფერი შეღავათი იქნება.   

ორი ათწლეულის სიჩუმისა თუ სიცარიელის შემდეგ, ახალი და ნანატრი  მედიკამენტი გამოჩნდა ალცჰეიმერის წინააღმდეგ. თუმცა, ფედერალური სამედიცინო ექსპერტების პანელმა მკაცრად უარყოფითი რეკომენდაცია გასცა ალცჰეიმერის ახალ კანდიდატ მედიკამენტზე. ხმის მიმცემი პანელის წევრი მედიკოსების თქმით, კლინიკური მონაცემები საკმარისი არ არის იმის სათქმელად, რომ მედიკამენტი ეფექტურია ალცჰეიმერთან საბრძოლველად. 

საექსპერტო ჯგუფის უარყოფითი რეკომენდაცია არ ნიშნავს, რომ ამერიკის სურსათისა და მედიკამენტების ადმინისტრაცია [F.D.A.] ალცჰეიმერის საწინაამდეგო მედიკამენტს - Aducanumab-ს არ დაამტკიცებს. მედიკამენტს კომპანია Biogen აწარმოებს. 

ეს დასკვნა ნამდვილად ნიშნავს, რომ სფეროში მომუშავე მეცნიერები ამ მედიკამენტის ეფექტურობაზე დიდ იმედებს ვერ ამყარებენ, რაც კიდევ ერთი შემაფერხებელი ფაქტორია ალცჰეიმერის მკურნალობის რთულ და გრძელ გზაზე.  

შვიდსაათიან ვირტუალურ შეხვედრაზე პანელის წევრების სკეპტიკური დამოკიდებულება ამ მედიკამენტის მიმართ ცხადი გახდა. 

განსხვავებული დამოკიდებულება ჰქონდა ამერიკის სურსათისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციის ნეირომეცნიერების განყოფილების დირექტორს, დოქტორ ბილი დანს. ის ამბობდა, რომ “ამ მედიკამენტის დასამტკიცებლად საკმარისი კლინიკური მტკიცებულებები არსებობს.” 

პანელის წევრები მას კვეთრად შეეწინააღმდეგნენ.  

“არაერთი წითელი ხაზი არსებობს მონაცემების თანმიმდევრულობასთან დაკავშირებით,”- აღნიშნა საბჭოს ერთ-ერთმა წევრმა, დოქტორ ქალებ ალექსანდერმა, ჯონს ჰოპკინსის უნივერსიტეტის საზოგადოებრივი ჯანდაცვის ბლუმბერგის სკოლის ეპიდემიოლოგიის პროფესორმა. ის გაკვირვებული იყო იმით, რომ F.D.A.-მ რაღაც ეტაპზე ჩათვალა, რომ “მონაცემები ამ მედიკამენტის ეფექტურობაზე დამაკმაყოფილებელია.” 

პანელის 11 წევრიდან ათმა აქამდე არსებული მონაცემები არ ჩათვალა “გონივრულად/საკმარისად” იმისთვის, რომ “ალცჰეიმერის სამკურნალოდ ადუკანუმაბი/Aducanumab-ის ეფექტურობასთან დაკავშირებით წინასწარი მონაცემები საკმარისად” ჩაითვალოს. პანელის მე-11 წევრმა აღნიშნა, რომ ზუსტად არ იყო დარწმუნებული არაფერში. 

პანელის წევრების ეს გადაწყვეტილება ეწინააღდმეგებოდა იმ მოვლენებს, რაც მას უშუალოდ წინ უძღოდა. F.D.A.-მ, ამ გადაწყვეტილების გამოცხადებამდე,  საჯაროდ გამოაქვეყნა დოკუმენტები, რომელთა თანახმადაც, ამ მედიკამენტის შესახებ კლინიკური მონაცემები ალცჰეიმერის მკურნალობის ეფექტურობაზე დადებითი და დამაკმაყოფილებელია. ამ განცხადების შემდეგ მწარმოებელი კომპანია Biogen-ის აქციების ფასი 40 პროცენტით გაიზარდა. პანელმა ამ მედიკამენტის წინააღმდეგ უარყოფითი რეკომენდაცია მას შემდეგ გასცა, რაც ფინანსური ბაზრები დაიკეტა, - დასვენების დღეების გამო. 

დაახლოებით 6 მილიონ ადამიანს ამერიკის შეერთებულ შტატებში და 30 მილიონ ადამიანს მთელს მსოფლიოში აწუხებს ალცჰეიმერის დაავადება, რომელიც 2050 წლისთვის, სავარაუდოდ, ორჯერ გაიზრდება.  Aducanumab, რომელსაც თვეში ერთხელ, ვენაში უსხამენ პაციენტს და რომლის ერთწლიანი კურსი 50 000 ა.შ.შ. დოლარი ეღირება - პირველი წამალი იქნება, რომელიც ალცჰეიმერის დაავადების გამომწვევ ბიოლოგიურ მექანიზმს შეებრძოლება.  შესაბამისად, ეს მედიკამენტი განიხილება, როგორც პოტენციური სამკურნალო საშუალება ორი მილიონი ამერიკელისთვის, რომლებსაც ალცჰეიმერთან დაკავშირებული კოგნიტური პრობლემები აქვთ. 

ამ მედიკამენტის კლინიკური ცდების ისტორია მარტივი არ იყო. დადებითი შედეგები მან მესამე ფაზის ორი კლინიკური კვლევიდან მხოლოდ ერთში აჩვენა - ეს შედეგებიც დამატებითი მონაცემების ანალიზიდან გახდა ცნობილი, მას შემდეგ, რაც კვლევა შეჩერდა 2019 წლის მარტში, რადგან დამოუკიდებელმა მონიტორინგის კომიტეტმა დაასკვნა, რომ მედიკამენტი არ მუშაობდა. 

F.D.A.-ს ჩვეულებრივ, ორი დადებითი შედეგის კვლევა სჭირდება, რომ ესა თუ ის მედიკამენტი დაამტკიცოს. ისტორიულად ყოფილა შემთხვევები, როდესაც ადმინისტრაცია ამის გარეშეც ამტკიცებს მედიკამენტებს მაშინ, როდესაც ამა თუ იმ დაავადების წინააღმდეგ ალტერნატიული სამკურნალო საშუალება არ არსებობს და შეთავაზებული შუალედური ვარიანტი ერთადერთი საუკეთესო გამოსავალია. 

მედიკამენტის მწარმოებელი კომპანია Biogen-ის ვიცე-პრეზიდენტმა, სამანტა  ბად ჰებერლეინმა, რომელიც ასევე კომპანიის ნეიროდეგენერაციის განვითარების ხელმძღვანელია, პანელს მოახსენა, რომ მედიკამენტის “რისკ-სარგებლიანობის აწონვის დროს, პინა სარგებლიანობისკენ გადაიხარა, რადგან მედიკამენტმა მნიშვნელოვნად გააუმჯობესა პაციენტების დამოუკიდებელი ქცევებისა და ორიენტირების უნარი რამდენიმე თვის განმავლობაში.”

დოქტორმა დანმა F.D.A.-დან განაცხადა, რომ ერთი დადებითი კვლევაც კი “ძალიან დამარწმუნებელი” იყო და “მედიკამენტის სარგებლიანობაზე მნიშვნელოვანი მტკიცებულებები” წარმოადგინა. დადებითი შედეგების კვლევამ ასეთი მონაცემები აჩვენა: პაციენტებში, რომლებსაც მედიკამენტს მაღალი დოზით უსხამდნენ - 10 მილიგრამს ერთ კილოგრამზე - კოგნიტური ფუნქციების დაქვეითება 23 პროცენტით მეტ პაციენტში შედარებით ნელა მიმდინარეობდა, პლაცებოს ჯგუფთან შედარებით.  მეორე კვლევამ ასეთი დადებითი შედეგი არ აჩვენა. თუმცა, ექიმმა დანმა აღნიშნა, რომ უარყოფითი შედეგების კვლევა არ გამორიცხავდა პირველი კვლევის წარმატებას. 

პანელის ზოგი წევრი თვლის, რომ ერთი წარმატებული კვლევის შედეგის მეორე წარუმატებელი კვლევის შედეგთან შედარება არ არის სწორი. 

დოქტორი სკოტ ემერსონი, ვაშინგტონის უნივერსიტეტის ბიოსტატისტიკის ემერიტუს პროფესორი, ამბობს, რომ უარყოფითი კვლევის შედეგების უგულებელყოფა იმის თქმას ჰგავს, “მხოლოდ იმ მონაცემს ავირჩევ, რაც მომწონს და მხოლოდ მას გაგიმხელთ.”

ემერსონი წუხდა იმ ფაქტით, რომ F.D.A “თავიდან თვლიდა, რომ მედიკამენტი მუშაობს” და შემდეგ დაიწყო მეორე, წარუმატებელ კვლევაზე ფიქრი და მისი შედეგების გათვალისწინება. მისი აზრით,  F.D.A აშკარად მწარმოებელი კომპანიისკენ იხრება და ეს ყველაფერი “ძალიან ცალმხრივია.” 

მედიკამენტისთვის ხმის მიმცემი კომიტეტის 11 წევრიდან რვამ აღნიშნა, რომ ერთი კვლევა საკმარის და ძლიერ მონაცემებს ვერ იძლეოდა მედიკამენტის ეფექტურობაზე. ორმა წევრმა თქვა, რომ დარწმუნებული არაფერში იყო. 

კომიტეტის ერთადერთმა წევრმა, რომელმაც დადებითი შეფასება მისცა მედიკამენტს, დოქტორ ნათან ფაუნტინია, რომელიც კომისიის ხელმძღვანელიცაა და ვირჯინიის უნივერსიტეტის ნევროლოგიის პროფესორიც. “მართალია, კვლევას მცირე პრობლემები აქვს, მაგრამ ძირითადი ტენდენციები სწორი მიმართულებით მიდის,” თქვა მან. 

ამჟამად ადამიანის კოგნიტური ფუნქციონირებისა და მეხსიერების სამართავად ხუთი მედიკამენტია დამტკიცებული, მაგრამ, როგორც წესი, ისინიც კოგნიტური ფუნქციების გაუარესებას მხოლოდ თვეების განმავლობაში ამცირებენ. ბოლო მედიკამენტი ამ მიმართულებით 2003 წელს დამტკიცდა, მაგრამ არც ერთი მათგანი ალცჰეიმერისთვის განკუთვნილი არ არის. 

Aducanumab მონოკლონური ანტისხეულია, რომელიც ცილა ბეტა ამოილოიდს უმიზნებს, რომელიც ალცჰეიმერის დაავადების დროს თავის ტვინზე გროვდება და აზიანებს მას. სხვა მედიკამენტები, რომლებიც თავის ტვინზე ბეტა ამოილოიდის ნალექების რაოდენობას ამცირებენ, სიმპტომებს მაინც ვერ არბილებენ. თუ  Aducanumab ეფექტური აღმოჩნდა, ის დაამტკიცებს იმ თეორიას, რომ ბეტა ამილოიდების რაოდენობისა და დანალექის შემცირება კარგი გამოსავალი იქნებოდა, თუ პაციენტს ის ადრეულ ეტაპზე ჩაუტარდება,  - ჯერ კიდევ მაშინ, როცა მეხსიერება და კოგნოტური ფუნქციების შესუსტება დასაწყის ეტაპზეა და შეუქცევადი არ არის.  

ზოგი ექსპერტი ამბობს, რომ თუ Aducanumab დამტკიცდება, პაციენტები აღარ მიიღებენ მონაწილეობას სხვა კლინიკურ კვლევებში, რომლებიც ამ მიმართულებით ტარდება და რომლებმაც, მომავალში, შესაძლოა, უკეთესი მედიკამენტი ან მექანიზმი გამოავლინოს. 

დოკუმენტებიდან გამომდინარე, რომელიც F.D.A.-მ დაპოსტა, ჩანდა, რომ სააგენტოს ყველა რევიუერი კმაყოფილი იყო კვლევის შედეგებით.  ერთადერთი რისკი, რომელიც უსაფრთხოებას უკავშირდებოდა, თავის ტვინის შეშუპება იყო, რომელიც, ითვლება, რომ მართვადია.

F.D.A.-ის ერთ-ერთმა რევიუერმა, ტრისტან მატისმა, რომელიც მათემატიკოს-სტატისტიკოსია, წუხილი გამოთქვა. მან დაწერა, რომ “სტატისტიკური თვალსაზრისით, მედიკამენტი არ იძლევა მნიშვნელოვან მონაცემებს იმის დასამტკიცებლად, რომ პაციენტში კოგნიტურ დისფუნქციას არბილებს და საჭიროა მეტი კვლევა ამასთან დაკავშირებით.”

სხვა ექსპერტებმა აღნიშნეს, ამ მედიკამენტის მოქმედების ძალა საკმაოდ სუსტია, რომელიც კოგნიტურ დისფუნქციას 18 თვის განმავლობაში ამცირებს, რაც ნახევარი ქულაა მაქსიმალური სამი ქულიდან, რაც ამ მედიკამენტის კლინიკური წარმატების მთავარი საზომი იყო კლინიკური კვლევის დროს. 

“ჩემი აზრით, ეს მედიკამენტი დიდად ვერ მუშაობს,” თქვა დოქტრომა მაიკლ გრეციუსმა, სტენფორდის მეხსიერების აშლილობების ცენტრის დირექტორმა. 

პარასკევის მოსმენის დროს დოქტორმა ბად ჰებერლაინმა აღნიშნა, რომ Aducanumab-ის კლინიკური წარმატების მეორადი საზომის მიხედვით, მედიკამენტმა, შესაძლოა, კოგნიტური დისფუნქციის სიჩქარე შეანელოს, პაციენტს ყოველდიური ფუნქციონირების ხარისხი შეუნარჩუნოს, საცდელად აღებული 18 თვის პერიოდიდან 7 თვის განმავლობაში. 

პაციენტების გაერთიანების ორგანიზაცია მედიკამენტის დამტკიცების მომხრეა, იქიდან გამომდინარე, რომ ამ დაავადებით მიღებული ზიანი ძალიან მაღალია. 

“იქიდან გამომდინარე, რომ სამეცნიერო წრეებში მედიკამენტის კლინიკური კვლევების მონაცემებმა გაურკვევლობა და აზრთა სხვადასხვაობა გამოიწვია, სასწორის პინამ სარგებლიანობისკენ უნდა გადაიწიოს, იმის გათვალისწინებით, თუ რა გავლენა აქვს ამ დაავადებას მილიონობით პაციენტსა და მათ ოჯახის წევრებზე,” აღნიშნული იყო ალცჰეიმერის საზოგადოების წერილში, რომლითაც მათ პანელის წევრებს მიმართეს. “კოგნიტური ფუნქციების შერბილება და დროის გაწელვა ნიშნავს საყვარელ ადამიანთან გატარებულ მეტ დროს მეუღლეებისა და პარტნიორებისთვის, დედებისა და მამებისთვის, ბებიებისა და ბაბუებისთვის, დეიდებისა და ბიძებისთვის, მეგობრებისთვის, - ძვირფასი დროისა, რომელსაც ვერაფერი აანაზღაურებს. ბალანსის გათვალისწინებით, ჩვენ ამ მედიკამენტის დამტკიცების მომხრენი ვართ.” 

 პარასკევის შეხვედრას პაციენტები და მათი ოჯახის წევრებიც გამოეხმაურნენ.

“იმედგაცრუებაში წლები გადის. ჩვენი კოგნიტური უნარები იკლებს და აუცილებელია რამე მედიკამენტი, რომ იმედი შევინარჩუნოთ,” - განაცხადა გრეგ ო’ბრაიენმა, ყოფილმა ჟურნალისტმა, რომელსაც წიგნი აქვს დაწერილი ალცჰეიმერზე საკუთარ გამოცდილებაზე. “გთხოვთ, დადებითი რეკომენდაცია გასცეთ ამ მედიკამენტის დამტკიცებაზე. უკაცრავად, მე პირადად ამ წამლის სახელსაც კი ვერ წარმოვთქვამ სწორად: ეს ჩემს კოგნიტურ შესაძლებლობებს აღემატება, - უნარს, რომელიც ამ დაავადებამ წამართვა.”  


სტატია F.D.A. Panel Declines to Endorse Controversial Alzheimer’s Drug ამერიკულ გაზეთ “ნიუ იორკ ტაიმზში” 2020 წლის 6 ნოემბერს გამოქვეყნდა. მისი ავტორია ფემ ბელუქი, მეცნიერებასა და ჯანდაცვაზე მწერალი ჟურნალისტი, რომელსაც პულიცერის პრემიაც აქვს აღებული. ის ავტორია წიგნისა Island Practice, რომელიც უჩვეულო და საინტერესო ექიმზე გვიყვება. 

♦ ამავე თემაზე ნახეთ - "შეყვარებული" თავის ტვინი
 

 

მედიაპორტალი © CACTUS-MEDIA.GE

"კაქტუსი" საქართველოსა და მსოფლიოში მიმდინარე ჯანდაცვის, გარემოს დაცვისა, მეცნიერებისა და კულტურის შესახებ მოგიყვებათ.

ვრცლად >>